Projekty TRANSEURO i STEM-PD – komórki macierzyste w chorobie Parkinsona

TRANSEURO to ogólnoeuropejski projekt, na który składa się szereg interwencji chirurgicznych i długoterminowych pooperacyjnych obserwacji. Na czele tych badań stoi profesor z uniwersytetu w Cambridge, Roger Barker. A celem projektu jest stworzenie bezpiecznej terapii opartej na komórkach macierzystych, która mogłaby być zastosowana zwłaszcza w sytuacjach, gdy farmakologiczna kontrola symptomów jest niewystarczająca.
W ostatniej interwencji chirurgicznej wzięło udział 11 uczestników z Wielkiej Brytanii i Szwecji. Podczas operacji wprowadzono w odpowiednie miejsce ośrodkowego układu nerwowego komórki produkujące dopaminę, które zostały pobrane z ludzkich komórek płodowych. Ochotnicy kończą obecnie etap obserwacji, której celem jest ocena przeżywalności wszczepionego materiału i jego wpływ na symptomy związane z chorobą Parkinsona. Pozostaje jeszcze analiza zebranych danych, która niebawem ma zostać opublikowana.
Z poprzednich obserwacji, trwających już niemal dwanaście lat, wciąż bierze udział 58 pacjentów: 17 w Cambridge, 23 w Lund (Szwecja), 17 w Londynie oraz 1 w Cardiff. Proces obserwacji składa się z szeregu wizyt minimum dwa razy do roku, podczas których pacjenci wypełniają kwestionariusz oceny swojego stanu zdrowia, badane są również funkcje ruchowe, umiejętności kognitywne m.in. pamięć oraz ogólne samopoczucie. Celem tych obserwacji jest kompleksowe zebranie informacji na temat stanu zdrowia pacjentów i porównanie ich z grupą chorych która nie została poddana operacji.
Co prawda dotychczasowe obserwacje dały mieszane wyniki, gdyż tylko niektórzy pacjenci odpowiedzieli na tyle dobrze, że mogli całkowicie odstawić lewodopę, z kolei u innych odnotowano jedynie częściową poprawę lub wręcz jej brak. Tym niemniej badania wykazały skuteczność interwencji, oczywiście po uwzględnieniu pewnych aspektów rzutujących na ostateczny wynik tj. odpowiednia technika oczyszczenia pobranego materiału czy adekwatna technika dostarczenia go w odpowiednie miejsce.
Projekt TRANSEURO stał się ważnym krokiem na drodze do implementacji nowej generacji komórek, które produkowałyby dopaminę. Dowiódł on bowiem zasadności dalszych badań w tym kierunku oraz wykazał poważny problem, jeśli chodzi o dostępność materiału zdatnego do przeszczepu. Dotychczasowe źródło, czyli komórki pobierane z przedwcześnie terminowanych płodów, okazało się niewystarczające i nastręczające problemy natury tak praktycznej, jak i etycznej. Zdecydowano się więc rozpocząć nowy projekt STEM-PD, gdzie źródłem komórek dopaminergicznych będą komórki macierzyste.
Skąd zatem można pozyskać owe komórki potrzebne do przeszczepu? Naukowcy zamierzają wykorzystać materiał pozyskany z zarodków powstałych przy terapii leczenia bezpłodności. W procesie zapłodnienia in-vitro tworzonych jest zazwyczaj więcej zarodków, których niewykorzystana część przeznaczana jest do utylizacji. Jest to potencjalne źródło materiału, który umiemy przekształcić w prawidłowo działające komórki dopaminy.
Potencjalnym problemem może okazać się jednak nasz układ odpornościowy, który może zaatakować przeszczepiony materiał, biorąc go za zagrożenie. Osobą, która zbadała to zagadnienie nieco bliżej, jest Sophie Skidmore. W swoich badaniach na gryzoniach doszła ona do wniosków, że co prawda układ immunologiczny rozpoznaje nowowprowadzone komórki, ale nie zachowuje się wobec nich agresywnie. Podobne wyniki dały badania in-vitro, czyli na pobranym od pacjentów materiale komórkowym. Może to oznaczać, że zbędna będzie terapia immunosupresyjna często stosowana po przeszczepach. Daje to również podstawy do ostrożnego optymizmu co do ogólnego kierunku badań.
Jednak wciąż istniejące wątpliwości może rozwiać jedynie nadchodzące badanie z udziałem ochotników z Cambridge i Lund. Projekt ów jest na etapie ostatecznych przygotowań i naukowcy mają nadzieję go rozpocząć w przeciągu 6-12 miesięcy. Weźmie w nim udział ośmiu uczestników, którym zostaną wszczepione wyhodowane komórki dopaminergiczne. Następnie rozpocznie się trwający 36 miesięcy okres obserwacji.
Pozytywne wyniki eksperymentu powinny w znaczący sposób przybliżyć komercyjną dostępność owej terapii, która co prawda nie jest w stanie wyleczyć nas z choroby Parkinsona, ale ma potencjał cofnięcia wielu z jej aspektów o dekady wstecz, a przy tym daje możliwość redukcji lub być może całkowitego odstawienia lewodopy i związanych z nią skutków ubocznych.